San da se rak liječi “aspirinom”, odnosno samo jednim jedinim lijekom još je daleko od stvarnosti, ali nadu na tom putu ovih je dana probudila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) koja je prvi put odobrila liječenje zloćudnih bolesti Keytrudom (pembrolizumab), bez obzira na vrstu organa na kojem se pojavi tumor ako on ima određene genetske osobitosti, odnosno ako se biomarkerima dokaže tumorska mikro nestabilnost ili velik broj mutacija.
Lijek se inače nalazi i na HZZO-ovoj listi skupih lijekova za liječenje metastatskog melanoma.
Naime, pravilo liječenja raka je da se primjenjuje terapija koja je dokazano učinkovita u liječenju određenog oboljelog organa. Prvi put jedan bi se lijek protiv raka mogao koristiti za liječenje većeg broja organa uz uvjet da postoje mutacije, odnosno biomarkeri koji se nazivaju mikrosatelitski nestabilnima (MSI-H) ili imaju tzv. nedostatak popravaka neusklađenosti (dMMR), odnosno velik broj mutacija.
“Ovo je važan prvi korak u pokušaju jednoobraznog liječenja raka”, rekao je Richard Pazdur, izvršni direktor Ureda za hematologiju i onkologiju FDA-ova Centra za procjenu i istraživanje lijekova. Dodaje da je FDA dosad odobravao lijekove za liječenje raka samo za određene organe za koje su studije pokazale učinkovitost, a sada se odobrenje temelji na dokazima dobivenima tumorskim biomarkerima bez obzira na to gdje se tumor nalazio.
Stanični put
Inače, imunološki lijek pembrolizumab već se koristi za liječenje odraslih i djece s neoperabilnim i metastatskim tumorima poput melanoma, raka pluća ne-malih stanica, raka glave i vrata, refraktornog Hodgkinova limfoma te karcinoma mokraćnih putova. Djeluje tako što cilja stanični put u medicini poznat kao PD-1/PD-L1, koji se pojavljuje u nekim stanicama organa, ali i u tumorima. Lijek blokira taj put i pomaže imunološkom sustavu pacijenta u borbi protiv zloćudnih stanica.
“Problem s imunološkom terapijom je u tome da nemamo odgovarajuće markere kojima bismo mogli dokazati moguće djelovanje lijeka pa se primjenjuje samo kod onih tumora kod kojih je djelovanje dokazano studijama poput melanoma koji ima velik broj mutacija. Na tome se temelji očito i ovo istraživanje po kojem je lijek djelotvoran kod bilo koje vrste tumora koji imaju puno mutacija, a što se dokazuje biomarkerima MSI-H i dMMR pa će to očito postati temelj liječenja Keytrudom”, kaže onkolog prof. dr. Damir Vrbanec s Klinike za onkologiju KBC-a Zagreb.
Novi naputak
Naime, tumori s tim biomarkerima najčešće se nalaze u kolorektalnim, endometrijskim i gastrointestinalnim tumorima, a nešto manje u tumorima koji se pojavljuju u dojci, prostati, štitnjači... Oko 5 posto pacijenata s metastatskim rakom ima MSI-H ili dMMR tumore, što znači da bi odabrani način liječenja mogao biti učinkovit.
Sigurnost i učinkovitost Keytrude ispitivala se u kliničkim studijama na tzv. solidnim tumorima, odnosno na 15 vrsta raka kod 149 pacijenata koji su sudjelovali u pet kliničkih studija, a najčešće je to bio rak debelog crijeva i rektuma, maternice i još neki tumori probavnog sustava. U studijama se ispitivalo koliki je bio odgovor na liječenje i koliko je trajao učinak lijeka. Od tih 149 pacijenata, 39,6 posto imalo je potpuni ili djelomični odgovor na liječenje, a što je potrajalo šest ili više mjeseci. Dio pacijenata imao je nuspojave uobičajene za taj lijek poput mučnina, svrbeža, kašlja, povišene temperature, upale raznih zdravih organa... pa je kod dijela koji su bili životno ugroženi terapija prekinuta.
Iz FDA su priopćili da će se sljedećih šest mjeseci pratiti sigurnost i učinkovitost liječenja Keytrudom po ovom novom naputku kako bi se dodatno utvrdila sigurnost i učinkovitost lijeka kod šire primjene i potvrdilo odobrenje.