Po prvi put u Europi ljudi će biti genetski modificirani nakon što je dano zeleno svjetlo za probnu genetsku terapiju (DNA-splicing therapy). Nasljedni krvni poremećaj poznat kao beta-talasemija, zbog kojeg je u tijelu smanjena proizvodnja hemoglobina, mogao bi biti izliječen koristeći ovu terapiju.
Inače, hemoglobin do stanica nosi tijelu potreban kisik bez kojeg može doći do deformacija, anemije, usporenog rasta, umora i kratkoće daha. Znanstvenici u biotehnološkoj kompaniji Crispr nadaju se da će promijeniti genetski kod kako bi zaustavili mutacije i vratili oboljelima normalne razine hemoglobina. Ova bolest je prva koja će se liječiti uz pomoć spomenute metode u Europi, a liječnici tvrde kako je vrlo obećavajuća.
Nekoliko sličnih pokušaja već je bilo u Kini, no oni nemaju iste ograničavajuće zakone poput Europe i SAD-a. - Ovo je početak genetske terapije - zaključio je profesor Robin Lovell-Badge, voditelj istraživanja na Francis Crick institutu u Londonu.
Ovakav tip terapije koristi se u posljednjih 30 godina tako da liječnici izostave oštećene stanice i tako povećaju njihovu učinkovitost. Međutim, metoda koja se razvija u Crispru mogla bi biti dugoročnija i jeftinija. Znanstvenici su, naime, razvili vlastiti mehanizam koji uklanja mutirane dijelove DNK. Iako će ovaj tretman jednog dana vjerojatno biti korišten na ljudima, zasad će se testiranja vršiti izvan ljudskog tijela.
Matične stanice bit će uzete iz tijela i uzgojene u laboratoriju prije nego li se razina fetalnog hemoglobina poveća. Visoke razine proteina kakve se nalaz u bebama inače bivaju potisnute kada ljudi odrastu. Međutim, znanstvenici planiraju ukloniti gen koji potiskuje rast proteina i dopustiti koštanoj srži pacijenta da ponovno proizvodi visoke razine hemoglobina.
- Sve što sam dosad vidio sugerira da je postupak vrlo siguran i učinkovit. Mislim da će probni rezultati biti pozitivni. I tada ćemo moći reći - s ovim je sve počelo - kazao je Darren Griffth, profesor genetike sa Sveučilišta Kent. Sveučilište u Pennsylvaniji želi pak uz pomoć biotehnološke kompanije Crispr koristiti istu metodu kako bi liječili pacijente oboljele od karcinoma.