Uskoro bi se 23 djece oboljele od spinalne mišićne atrofije u Hrvatskoj u dobi od dvije do 25 godina trebalo uključiti u međunarodnu kliničku studiju u kojoj farmaceutska tvrtka Roche ispituje novi genski lijek za tu bolest, rečeno je na jučerašnjoj sjednici Vlade.
Navodno je to rezultat dogovora premijera Andreja Plenkovića postignutog na marginama sastanka u Davosu s čelnicima Rochea. Za početak u studiju će biti uključeni pacijenti sa SMA tipa 2 i 3, a potom i tipa 1, i to oni koji mogu samostalno disati, odnosno koji nisu na respiratoru. Na jesen se očekuje da će se uključiti i pacijenti s tipom 4.
Visoka cijena
U Vladi kažu kako je to potaknuto potrebom rješavanja problema djece i odraslih oboljelih od spinalne mišićne atrofije ne bi li se povećala mogućnost terapije i dostupnost lijekova za što veći broj pacijenta. Naime, lijek Spinraza kojim se trenutno liječi četvero djece u Hrvatskoj, čija jedna doza košta više od 600.000 kuna, podigao je veliku prašinu.
Proizvođač ne želi registrirati lijek u Hrvatskoj niti sniziti cijenu odnosno sudjelovati u dijelu troškova na neki drugi način iako se radi o lijeku koji je ispitan u cijelom svijetu na samo 120 pacijenta, što je upola manje od studije koju provodi Roche. Udruge pacijenata očekivano su tražile veću dostupnost tog lijeka, a u međuvremenu otvoren je i fond koji su trebali financirati građani i tvrtke u Hrvatskoj u kojem je još uvijek premalo kuna.
Dolazak novog lijeka sigurno budi i novu nadu jer je Roche odlučio da se klinička ispitivanja njihova lijeka osim u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj Italiji, Velikoj Britaniji i Srbiji rade i u Hrvatskoj. Ukupno će se primijeniti na 230 pacijenta u svijetu, od čega na 23 u Hrvatskoj ili više od deset posto. Radi se o lijeku koji dolazi kao prašak za oralnu otopinu koji se uzima jedanput dnevno uz doručak, dok se primjerice Spinraza daje u bolnici direktno u leđnu moždinu pacijenta, i to u anesteziji.
Ispitivanje na Rebru
Podaci za novi lijek govore da ta genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina SMN-a. Studija je inače dvostruko slijepa i provodit će se 12 mjeseci, a ispitanici će dobivati lijek i placebo u omjeru dva naprema jedan. Nakon toga još 12 mjeseci svi će ispitanici dobivati ovaj novi lijek.
- Po izvršenom ispitivanju bolesnici će moći sudjelovati u fazi tzv. otvorenog produžetka ispitivanja u kojoj će im lijek biti osiguran besplatno iduće četiri godine - kaže pomoćnik ministra zdravstva prof. dr. Vili Beroš.
Dodaje da je početkom mjeseca Središnje etičko povjerenstvo (SEP) odobrilo ispitivanje lijeka za tip 2 i 3 spinalne mišićne atrofije. No, uskoro će SEP odlučiti i o primjeni novog lijeka i za pacijente tipa 1. Ovo će se kliničko ispitivanje provoditi u KBC-u Zagreb i to na Klinici za pedijatriju kao referentnom centru za neuromuskulaturne bolesti, a voditeljica ispitivanja bit će prof. dr. Nina Barišić koja je dodatnu edukaciju za ispitivača obavila u Londonu prošlog vikenda.
Do kraja tjedna očekuje se potpisivanje ugovora s Rocheom o provođenju kliničkog ispitivanja, a u roku mjesec dana počinje provedba studije. Uskoro na Rebro stiže i dodatna oprema za fizikalnu terapiju pacijenata sa SMA.
Inače, riječ je o tzv. splicer lijeku koji treba osigurati normalnu proizvodnju SMN proteina kod osoba sa spinalnom mišićnom atrofijom. No, u udruzi pacijenta Kolibrić nisu zadovoljni činjenicom da nisu bili obaviješteni o ovoj kliničkoj studiji i da neće biti uključena djeca na respiratoru.
Nepoznanice
- Nije dobro da roditelji informacije saznaju iz medija. Osim toga opet su izuzeta djeca koja su na respiratoru - kaže predsjednica udruge Kolibrić,Ana Alapić.
- Pozdravljamo odluku da se Hrvatska potrudila da sudjelujemo u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka. Kamo sreće da je to uspjelo prije tri godine kad je Spinraza bila u fazi kliničkih ispitivanja i kad nas se uvjeravalo da Hrvatska nema pristup kliničkim ispitivanjima jer smo premali. U ovom trenutku imamo lijek koji je u kliničkoj fazi ispitivanja sa svim nepoznanica nasuprot lijeka koji je izašao iz te faze, a kojim se liječenje odugovlači jer navodno nema dovoljno informacija o njemu.
Problem Spinraze je očito samo cijena lijeka. O svakom roditelju ovisit će hoće li pristati uključiti dijete u klinička ispitivanje ili će čekati razvoj situacije s postojećim lijekom.
Sustavno rješenje
No, to nije rješenje za sve jer će dio djece i odraslih i dalje biti bez lijeka. Tražimo sustavno rješenje za sve oboljele, a ne samo za one koji zadovoljavaju uvjete uključivanja u klinička ispitivanja - zaključuje Alapić.
U svakom slučaju, ova klinička studija daje novu nadu. Neka dosadašnja ispitivanja lijeka u SAD-u govore da je dio malih pacijenta nakon liječenja uspio samostalno sjediti.