Unatoč kritikama udruga pacijenta, liječnika i ministara zdravstva zemalja EU, Novartis je održao prvo “izvlačenje” imena četvero djece koja će besplatno dobiti Zolgensmu (onasemnogene abeparvovec), lijek za liječenje nasljedne bolesti spinalne mišićne atrofije (SMA).
Naime, tvrtka je odlučila da 100 doza lijeka, čija jedna doza košta 2,1 milijun dolara, donira “djeci koja budu imala sreće” da ih se izabere sistemom lutrije. Tvrde da je to “najpravedniji način” jer nema lobiranja, nema favoriziranja velikih i bogatih...
Lijek je za sad registriran samo u SAD-u gdje pacijenti mogu dobiti lijek ovisno o polici zdravstvenog osiguranja, a u svim ostalim državama, dok ga ne registriraju, moguće je samo tzv. milosrdno davanje. Mali pacijenti diljem svijeta zato ovise o lutriji, a tvrtka se brani od “napada” podatkom da u ovom trenutku ne mogu proizvesti više od 100 doza lijeka godišnje za ostatak svjetskog tržišta te da je “izvlačenje imena” jedini pravedni način. Tvrtka će idućih šest mjeseci podijeliti 50 doza lijeka, a svaka dva tjedna izabrati po četiri bebe za liječenje.
Zaštita privatnosti
“Kako bi zaštitio privatnost liječnika, pacijenata i njihovih obitelji, AveXis (tvrtka koju je kupio Novartis, a koja je rodonačelnik Zolgensme) ne može komentirati detalje globalnih sudionika MAP-a koji su se registrirali, pojedinačno ili u određenoj zemlji, za liječenje kao niti tko su pacijenti koji će dobiti lijek”, odgovorili su nam iz Novartisa na naš upit ima li među “izvučenim” bebama i onih iz Hrvatske.
Podsjećamo da su liječnici iz Referentnog centra KBC-a Zagreb na lutriju za SMA prijavili i četiri mala pacijenta iz Hrvatske, ali ne zna se jesu li sva djeca zadovoljila kriterije proizvođača niti je li koje od njih među sretnim dobitnicima.. Naime, Zolgensma je genski lijek za liječenje najtežeg oblika SMA koje pogađa jedno od 8000 do 10.000 rođene djece. Prošle je godine Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) za SAD odobrila Zolgensmu za liječenje pacijenta mlađih od dvije godine, a daje se jedna doza i “ispravlja” oštećeni gen.
Testiranje lijeka
Kad je lijek odobren izazvao je brojne polemike zbog svoje visoke cijene, a izbio je i skandal oko dobivenih podataka tijekom testiranja lijeka.
Prošlog kolovoza pet američkih senatora optužili su AveXis za krivotvorenje podataka kako bi što prije dobili odobrenje FDA.
Također je i bostonski ICER (Institute for Clinical and Economic Review) kritizirao visoku cijenu lijeka uz tvrdnju a bi ona trebala biti višestruko niža odnosno od 310.000 do 900.000 dolara.
S druge strane tvrtka se brani da su troškovi istraživanja veliki “pa kad bi cijena lijeka bila manja to bi moglo usporiti dolazak novih lijekova”.