Desetero oboljelih u Hrvatskoj od rijetke i po život opasne bolesti srca čekaju odluku HZZO- a o uvrštenju na listu lijekova ciljanu terapiju koja im doslovno znači produljenje života i olakšanje svakodnevnih aktivnosti. Standardna farmakoterapija za transtiretinsku amiloidnu kardiomiopatiju (transtiretinska amiloidoza, ATTR-CM) ograničena je na olakšanje simptoma, a nova ciljana terapija može zaustaviti napredak bolesti i produljiti život. Nažalost, prosječno preživljenje neliječenih bolesnika je od dvije i pol do četiri godine. HZZO je već nekoliko puta odgodio odluku, a, kako neslužbeno saznajemo, za dodatne informacije o bolesti pozvan je akademik Davor Miličić, predstojnik Klinike za bolesti srca i krvnih žila KBC-a Zagreb i predsjednik Hrvatskog kardiološkog društva.
- S velikim uzbuđenjem, ali i strepnjom, iščekujemo vijesti iz HZZO-a o uvrštavanju lijeka na osnovnu listu HZZO-a za liječenje bolesnika s rijetkom bolesti srca. Nadam se i želim vjerovati da će konačno biti donesena pozitivna odluka i da će oboljeli od ATTR-CM-a, rijetke bolesti srca , liječenjem odgovarajućom terapijom dobiti priliku za nastavak kvalitetnog života. Iako su Hrvatsko kardiološko društvo i stručna javnost dali svoju potporu uvođenju ove terapije za liječenje oboljelih od ATTR-CM-a, situacija je takva da se njome trenutno liječe samo dva pacijenta preko bolničkog budžeta, dok ostali mogu jedino čekati, a neki od njih već i preminuli. Dosad je HZZO prolongirao svoju odluku, usprkos tome što imamo pozitivne primjere pacijenata liječenih ovim lijekom i sve kliničke dokaze, te što je cijena mjesečne doze lijeka oko 90.000 kuna, što je za pacijente nedostižan iznos. Lijekovi za rijetke bolesti uvijek su skupi, no zato je zadaća društva kao cjeline da pomogne svojim ugroženim članovima - izjavila je Sara Bajlo, potpredsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti.
Savez je pokrenuo kampanju „I moje je srce važno“, upravo s ciljem oboljelima od ATTR-CM-a na vrijeme osigurati dostupnim učinkovito liječenje, ali i ukazati javnosti na postojanje ove teške bolesti. Transtiretinska amiloidoza često ostaje neprepoznata jer je rijetka, ali nažalost progresivna, zahvaća srce i izaziva njegovo zatajenje. Može biti nasljedna ili povezana sa starenjem. Pretpostavlja se da je u Hrvatskoj oko 150 oboljelih, no samo deset ima postavljenu dijagnozu.