Liječnici revolucionarnim tretmanom spasili život dječaku oboljelom od rijetke genetske bolesti: ‘Ovo je nova nada‘

Čim je KJ Muldoon rođen 1. kolovoza prošle godine, liječnici glasovite Dječje bolnice u Philadelphiji posumnjali su da nešto nije u redu s njim. U dobi od tjedan dana dijagnosticiran mu je rijedak genetski poremećaj, nedostatak karbamoil fosfat sintetaze 1 (nedostatak CPS1), koji pogađa jednu od 1,3 milijuna beba. Polovina beba s tim poremećajem umire u prvom tjednu, a ona djeca koja prežive moraju na transplantaciju jetre. No, devet mjeseci poslije KJ Muldoon ušao je u povijest medicine kao prva osoba koja je podvrgnuta CRISPR terapiji, osmišljenoj za ispravljanje njegove specifične mutacije.

Slučaj KJ Muldoona, predstavljen prošli tjedan na godišnjem sastanku Američkog udružena za gensku i staničnu terapiju te objavljen u časopisu New England Journal of Medicine, pobudio j...