'OVO JE NAJSKUPLJI LIJEK NA SVIJETU' Stiglo odobrenje za primjenu genske terapije teško oboljeloj djeci koju u Hrvatskoj liječe Spinrazom

Švicarski proizvođač lijekova Novartis je u SAD-u dobio odobrenje tamošnje Uprave za hranu i lijekove (FDA) za svoju gensku terapiju kojom bi se liječila spinalna mišićna atrofija, a jednokratni tretman će koštati rekordnih 2.125.000 dolara, piše The Guardian.

FDA je u petak odobrio lijek Zolgensma za djecu sa spinalnom mišićnom atrofijom mlađu od dvije godine života, uključujući one koji zasad ne pokazuju simptome. Odobrenje uključuje bebe sa smrtonosnim oblikom nasljedne bolesti, kao i one kojima se simptomi bolesti pojave tek u kasnijoj dobi.

Spinalna mišićna atrofija je vodeći genetski uzrok smrti kod djece. Bolest često dovodi do paralize, poteškoća s disanjem i smrti nakon samo nekoliko mjeseci za bebe rođene s najozbiljnijim tipom 1. Ova bolest pogađa jedno od 10.0...