Američki znanstvenici objavili su da su uz pomoć HIV-a kreirali gensku terapiju kojom su uspješno izliječili bolest teške imunodeficijencije, takozvani sindrom SCID-XI, nazvan i "Bubble boy" (doslovno: dječak u mjehuru) bolest prema dječaku David Vetteru koji je od te bolesti preminuo 1984.
Rezultati ovog istraživanja, koje je razvijeno u Dječjoj bolnici St. Jude u Memphisu, Tennessee, objavljeni su u časopisu New England Journal of Medicine, navodi BBC.
Pomoću nove terapije izliječeno je čak osam beba koje su rođene s minimalnom imunološkom zaštitom, a koje sada imaju potpuno funkcionalne imunološke sustave. Inače bebe rođene s ovim sindromom moraju živjeti u potpuno sterilnim uvjetima, a vrlo često umiru nedugo nakon rođenja.
Sama terapija djeluje tako da se "ispravni gen", kojim se ispravlja urođena bolest, usadio u modificiranu verziju HIV-a, koji inače uzrokuje AIDS. Znanstvenici kažu da je većina beba podvrgnuta ovoj terapiji otpuštena iz bolnice u roku od mjesec dana.
- Ovi pacijent su sada još uvijek bebe, ali bebe koje reagiraju na cjepiva i koje imaju imunološke sustave koji proizvode stanice koje su nužne za zaštitu od infekcija koje se javljaju prilikom odrastanja. Očekujem da će živjeti normalnim životom - rekla je autorica istraživanja, doktorica Ewelina Mamcarz.
Ovaj sindrom u svjetskoj javnosti je postao poznat zbog slučaja Davida Vettera, dječaka koji je s bolesti teške imunodeficijencije rođen 1971. godine, a preminuo je kao 12-godišnjak nakon neuspjele transplantacije koštane srži.
Vetter je od 20. sekunde svojeg života pa sve do šeste godine morao živjeti u plastičnoj komori koja ga je kompletno izolirala od vanjskog svijeta. Nakon toga je NASA sam za njega dizajnirala specijalno plastično odijelo u kojem je proveo ostatak života. Prije Davidova rođenja, njegovi su roditelji već izgubili jedno dijete zbog iste bolesti.
Trenutno je najučinkovitija terapija za liječenje sindroma SCID-XI transplantacija koštane srži od odgovarajućeg donora. No, čak 80 posto pacijenata ne može pronaći odgovarajućeg donora, zbog čega su osuđeni na transplantaciju od drugih donora, što smanjuje šanse za izliječene i izaziva niz nuspojava.
I ranije je bilo pokušaja da se genskom terapijom izliječi ovaj sindrom, ali su odreda rezultirale nizom nuspojava i drugih bolesti.