TERAPIJA BUDUĆNOSTI

Nova nada za djecu oboljelu od teške nasljedne bolesti: ‘Počeli smo je liječiti dok je još bila u maternici...‘

Image: 499006448, License: Royalty-free, Restrictions:, Model Release: yes, Credit line: Sam Edwards/Hoxton/Profimedia

 Sam Edwards/hoxton/profimedia/Sam Edwards/hoxton/profimedia
Članak prikazuje pojedinačni slučaj liječenja spinalne mišićne atrofije primjenom risdiplama u prenatalnoj dobi davanjem lijeka majci
Članak prikazuje pojedinačni slučaj liječenja spinalne mišićne atrofije primjenom risdiplama u prenatalnoj dobi davanjem lijeka majci

Dvoipolgodišnja američka djevojčica ne pokazuje znakove spinalne mišićne atrofije (SMA) nakon što je u maternici primala lijek za taj rijetki genetički poremećaj, pokazala je nedavno objavljena studija u časopisu New England Journal of Medicine (NEJM).

Spinalna mišićna atrofija je nasljedna bolest, a utječe na motoričke neurone koji kontroliraju kretanje te dovodi do progresivnog slabljenja mišića. Spada u rijetke genetičke bolesti jer se javlja otprilike kod jednog od 10.000 novorođenih. Slučaj opisan u NEJM-u prvi je primjer liječenja toga poremećaja kod fetusa u maternici.

- Ideja o davanju lijeka in utero došla je od roditelja. Već su doživjeli gubitak djeteta uslijed ove užasne bolesti te su željeli znati postoje li mogućnosti liječenja koje bi mogli započeti prij...

Želite li dopuniti temu ili prijaviti pogrešku u tekstu?
02. lipanj 2026 20:49