Liječnici su još donedavno gubili bitku s neizlječivim oblikom raka krvi, limfoblastičnom leukemijom (ALL) T stanica. No, situacija se promijenila nakon što je djevojka Alyssa Tapley iz Leicestera liječena tzv. živim lijekom prije tri godine i dalje je u uspješnoj remisiji. I ne samo ona. Od osmero djece i dvoje odraslih oboljelih od akutne limfoblastne leukemije T stanica, njih 64 posto je u remisiji.
Radi se o pacijentima kojima ni kemoterapija niti transplantacija koštane srži nisu pomogle. Novi eksperimentalni lijek uključuje precizno utvrđivanje DNK-a u bijelim krvnim stanicama i transformira ih u ‘živi lijek‘.
BBC izvještava da je tim s University Collegea London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio tehnologiju nazvanu uređivanje baza, i to adenina (A), citozina (C), gvanina (G) i timina (T), koji su gradivni blokovi našeg genetskog koda.
Liječnici revolucionarnim tretmanom spasili život dječaku oboljelom od rijetke genetske bolesti
Terapija koja pretvara imunološke stanice u oružje protiv raka
Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da se približe preciznom dijelu genetskog koda i zatim izmijene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i time prepišu genetske upute. Naime, u ovoj vrsti leukemije T stanice, inače čuvari tijela, nekontrolirano rastu. Znanstvenici su nastojali iskoristiti prirodnu moć T stanica da traže i uništavaju opasnost te ih okrenuti protiv zloćudnih T stanica.
Priča je krenula sa zdravim T stanicama donora i njihovom modifikacijom. Prvo su onesposobili mehanizam ciljanja T stanica kako ne bi napale tijelo pacijenta. Zatim su uklonili kemijsku oznaku (CD7) koja se nalazi na svim T stanicama kako bi spriječili da se terapijske stanice međusobno unište.
Treći korak bio je ‘plašt nevidljivosti‘ koji je spriječio da stanice budu ubijene kemoterapijom. Konačno, uputili su modificirane T stanice da traže i unište sve što ima oznaku CD7 - što uključuje sve kancerogene i preostale zdrave T stanice u tijelu. Istraživači su željeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T stanica da pronađu i unište prijetnje i okrenuti to protiv akutne limfoblastne leukemije T stanica.
Ova terapija revolucionarni je napredak u liječenju raka
Donedavno je ovo bila znanstvena fantastika
Studija, objavljena u časopisu New England Journal of Medicine, prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata. Devet ih je postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju koštane srži kako bi obnovili imunološki sustav. Sedam ih je i dalje bez bolesti, u razdoblju od tri mjeseca do tri godine nakon tretmana.
- Prije nekoliko godina, to bi bila znanstvena fantastika. To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro, kaže profesor Waseem Qasim s UCL-a.
- Kad je u pitanju akutna limfoblastična leukemija nastala iz B limfocita, u zadnjih desetak godina postignuti su veliki iskoraci zahvaljujući novim lijekovima te tzv. CAR-T staničnoj terapiji. No, kod ALL-a proistekle iz T limfocita nismo toliko uspješni pa svaki pomak ohrabruje. Naime, ako je meta CD7, organizam bi bio nezaštićen, zato su znanstvenici u laboratoriju genetski modificirali zdrave davateljeve limfocite T da oni napadaju samo maligne, a pritom ‘čuvajući‘ zdrave T limfocite. To je učinjeno u tri koraka, ključan je korak kojim su s davateljevih T limfocita maknuli CD7 molekule, tako da je spriječeno da davateljevi limfociti T uništavaju jedni druge. Tim načinom su uspjeli uništiti maligne stanice i sve bolesnikove T limfocite. Nakon stabilizacije bolesnika potrebna je ipak alogena transplantacija krvotvornih stanica jer je očekivani učinak nove terapije samo privremen - objašnjava prof. dr. Ernest Bilić, pročelnik Zavoda za pedijatrijsku hematologiju i onkologiju KBC-a Zagreb. Dodaje da su rezultati ohrabrujući, ali još je rano predvidjeti ishod ovog liječenja.
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....