Europska agencija za lijekove (EMA) krajem siječnja će najvjerojatnije potvrditi svoje mišljenje iz rujna 2023. i preporučiti uklanjanje lijeka Translarna s tržišta, jedinog lijeka za liječenje Duchennove mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije u distrofin genu. Riječ je o rijetkoj bolesti, koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom će odlukom stotine pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji biti bačeno u očaj, pišu u priopćenju iz Udruge DMD.
U Hrvatskoj je sedam obitelji čija djeca su podobna za korištenje Translarne i sve do jedne uvjerile su se u pozitivne ishode lijeka, no EMA to nažalost nije prepoznala jer su se fokusirali na samo jedan aspekt ishoda.
Ovime, naime, ostaju bez jedinog lijeka kojeg trenutno imaju u smanjenju progresije bolesti...
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....