Petomjesečna djevojčica koja boluje od spinalne mišićne atrofije (SMA) tipa 1 jučer je na Klinici za pedijatriju KBC-a Zagreb dobila lijek Spinraza. Riječ je o lijeku koji zaustavlja progresiju bolesti, a kod neke djece dovodi i do vraćanja nekih funkcija poput samostalnog disanja ili gutanja.
Odluku da je djevojčica kandidat za lijek donijelo je stručno Povjerenstvo, a skupocjeni lijek, koji stoji 3,5 milijuna kuna godišnje, platit će KBC Zagreb iz svog bolničkog limita.
Inače, Povjerenstvo je osnovano početkom srpnja, svoju prvu sjednicu održalo je 25. srpnja i do sada su riješena dva slučaja, a ostalih 50-ak djece, koji su članovi udruge Kolibrići, i dalje čeka odluku.
Spinraza je u Europi odobrena u svibnju ove godine, što je dalo nadu roditeljima djece koja boluju od najtežeg oblika SMA. Do sada je lijek odobren u Hrvatskoj za dvoje djece koja još nisu navršila pola godine, a upravo se kod najmlađe djece postižu i najbolji rezultati.
Propadanje mišića
Inače, posljedica ove teške genetske bolesti je propadanje svih mišića u organizmu. Većina djece vrlo brzo završi na respiratoru jer imaju problema s disanjem, a zbog oslabljenih mišića nisu u stanju sama jesti, odnosno gutati pa se hrane na sondu. Upravo zato često ne dožive drugi rođendan, a čak 80 posto djece umre do četvrtog rođendana.
Iz HZZO-a kažu da lijek još nije na listi HZZO-a jer postupak nije mogao ni krenuti s obzirom na to da proizvođač Biogen, odnosno njihov zastupnik za Hrvatsku još nije podnio zahtjev za stavljanje lijeka na listu. U tom slučaju HZZO ne može pokrenuti takav postupak.
Kako bi se ubrzao postupak osiguranja lijeka za male pacijente kojima je to jedina preostala terapijska mogućnost, ministar zdravstva Milan Kujundžić održao je sastanak s predstavnicima proizvođača s ciljem dogovora oko nabave, cijene i moguće donacije lijeka.
- Nažalost, predstavnici proizvođača nisu bili suglasni s donacijom, premda se predviđena cijena za jednogodišnju terapiju jednog bolesnika procjenjuje na iznos oko 5 milijuna kuna - kažu u Ministarstvu.
- S obzirom na to da je stručno Povjerenstvo do sada zaključilo da bi kod jednog djeteta koje boluje od spinalne mišićne atrofije tipa I bilo medicinski indicirano započeti liječenje lijekom Spinraza, ministar je 13. rujna 2017. naložio Kliničkom bolničkom centru Zagreb pokretanje žurnog postupka nabave lijeka - kažu u Ministarstvu. Pojašnjavaju da i dalje, na svim razinama, vode razgovore kako bi se osigurala dostatna sredstva za liječenje bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom za koje Povjerenstvo procijeni da zadovoljavaju kriterije.
Ne žele na listu
Nažalost, i kod ovog skupog lijeka pokazalo se da proizvođači nisu skloni redovnoj proceduri i uvrštavanju lijeka na listu HZZO-a jer se u tom slučaju vode pregovori o cijeni, kao i o uvjetima prodaje koji za skupe lijekove uključuju tzv. pay back sistem po kojem HZZO kupuje lijek za određeni broj pacijenata, a ako tijekom godine bude više pacijenata od ugovorenih, liječenje plaća proizvođač.