Dvogodišnja Lava Petrušić danas je primila lijek Zolgensmu u losanđeleskoj bolnici UCLA. Sve je prošlo u redu, a sad je čekaju svakodnevne kontrole.
Djevojčica boluje od spinalne mišićne atrofije, progresivne genetske bolesti koja zahvaća neuromuskularni sustav.
Ona, njezini roditelji Petra i Petar te stariji brat Ozren prije tri su tjedna otputovali u SAD zbog brojnih pretraga koje je prije doziranja morala obaviti, a tamo bi trebali ostati iduća četiri mjeseca.
U međuvremenu, Lava je počela uzimati steroide. Oni su jako bitni jer kontroliraju jetrene enzime. No, dolaze uz nuspojave. Kako nam je objasnila Lavina majka Petra, kod djece su to mučnina, glavobolja, poremećeni san ili nesanica, nervoza, iritabilnost i naglo dobivanje na kilaži.
Steroidi štite Lavin organizam da se izbori protiv virusa nakon doziranja i održe jetrene enzime u granicama dozvoljene visine.
Naime, Zolgensma je genska terapija u kojoj je nosioc SMN1 proteinu AAV9 adenovirus.
Iako se Zolgensma, koja je najskuplji genski lijek na svijetu, prepisuje i u Hrvatskoj, naši su liječnici procijenili da Lava na njega nema pravo jer je lijek Risdiplam koji je uzimala davao rezultate.
Njezina je majka uvjerena da dvojnom terapijom, primjenom Risdiplama i Zolgensme, njeno dijete dobiva priliku za napredovanjem i hodanjem.
Obitelj je zato početkom godine pokrenula humanitarnu akciju i u samo 25 dana, zahvaljujući brojnim uplatama iz Hrvatske i cijele regije, prikupila 2,4 milijuna eura za liječenje Zolgensmom.