SJAJNA VIJEST

NOVA NADA ZA DJECU OBOLJELE OD SPINALNE MIŠIĆNE ATROFIJE Novi lijek će nakon testiranja 23 djece još četiri godine dobivati besplatno!

CROPIX

Uskoro bi se 23 djece oboljele od spinalne mišićne atrofije u Hrvatskoj u dobi od dvije do 25 godina trebalo uključiti u međunarodnu kliničku studiju u kojoj farmaceutska tvrtka Roche ispituje novi genski lijek za tu bolest, rečeno je na jučerašnjoj sjednici Vlade.

Navodno je to rezultat dogovora premijera Andreja Plenkovića postignutog na marginama sastanka u Davosu s čelnicima Rochea. Za početak u studiju će biti uključeni pacijenti sa SMA tipa 2 i 3, a potom i tipa 1, i to oni koji mogu samostalno disati, odnosno koji nisu na respiratoru. Na jesen se očekuje da će se uključiti i pacijenti s tipom 4.

Visoka cijena

U Vladi kažu kako je to potaknuto potrebom rješavanja problema djece i odraslih oboljelih od spinalne mišićne atrofije ne bi li se povećala mogućnost terapije i dostupnost lijekova za što veći broj pacijenta. Naime, lijek Spinraza kojim se trenutno liječi četvero djece u Hrvatskoj, čija jedna doza košta više od 600.000 kuna, podigao je veliku prašinu.

Proizvođač ne želi registrirati lijek u Hrvatskoj niti sniziti cijenu odnosno sudjelovati u dijelu troškova na neki drugi način iako se radi o lijeku koji je ispitan u cijelom svijetu na samo 120 pacijenta, što je upola manje od studije koju provodi Roche. Udruge pacijenata očekivano su tražile veću dostupnost tog lijeka, a u međuvremenu otvoren je i fond koji su trebali financirati građani i tvrtke u Hrvatskoj u kojem je još uvijek premalo kuna.

Dolazak novog lijeka sigurno budi i novu nadu jer je Roche odlučio da se klinička ispitivanja njihova lijeka osim u Belgiji, Francuskoj, Njemačkoj Italiji, Velikoj Britaniji i Srbiji rade i u Hrvatskoj. Ukupno će se primijeniti na 230 pacijenta u svijetu, od čega na 23 u Hrvatskoj ili više od deset posto. Radi se o lijeku koji dolazi kao prašak za oralnu otopinu koji se uzima jedanput dnevno uz doručak, dok se primjerice Spinraza daje u bolnici direktno u leđnu moždinu pacijenta, i to u anesteziji.

Ispitivanje na Rebru

Podaci za novi lijek govore da ta genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina SMN-a. Studija je inače dvostruko slijepa i provodit će se 12 mjeseci, a ispitanici će dobivati lijek i placebo u omjeru dva naprema jedan. Nakon toga još 12 mjeseci svi će ispitanici dobivati ovaj novi lijek.

- Po izvršenom ispitivanju bolesnici će moći sudjelovati u fazi tzv. otvorenog produžetka ispitivanja u kojoj će im lijek biti osiguran besplatno iduće četiri godine - kaže pomoćnik ministra zdravstva prof. dr. Vili Beroš.

Dodaje da je početkom mjeseca Središnje etičko povjerenstvo (SEP) odobrilo ispitivanje lijeka za tip 2 i 3 spinalne mišićne atrofije. No, uskoro će SEP odlučiti i o primjeni novog lijeka i za pacijente tipa 1. Ovo će se kliničko ispitivanje provoditi u KBC-u Zagreb i to na Klinici za pedijatriju kao referentnom centru za neuromuskulaturne bolesti, a voditeljica ispitivanja bit će prof. dr. Nina Barišić koja je dodatnu edukaciju za ispitivača obavila u Londonu prošlog vikenda.

Do kraja tjedna očekuje se potpisivanje ugovora s Rocheom o provođenju kliničkog ispitivanja, a u roku mjesec dana počinje provedba studije. Uskoro na Rebro stiže i dodatna oprema za fizikalnu terapiju pacijenata sa SMA.

Inače, riječ je o tzv. splicer lijeku koji treba osigurati normalnu proizvodnju SMN proteina kod osoba sa spinalnom mišićnom atrofijom. No, u udruzi pacijenta Kolibrić nisu zadovoljni činjenicom da nisu bili obaviješteni o ovoj kliničkoj studiji i da neće biti uključena djeca na respiratoru.

Nepoznanice

- Nije dobro da roditelji informacije saznaju iz medija. Osim toga opet su izuzeta djeca koja su na respiratoru - kaže predsjednica udruge Kolibrić,Ana Alapić.

- Pozdravljamo odluku da se Hrvatska potrudila da sudjelujemo u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka. Kamo sreće da je to uspjelo prije tri godine kad je Spinraza bila u fazi kliničkih ispitivanja i kad nas se uvjeravalo da Hrvatska nema pristup kliničkim ispitivanjima jer smo premali. U ovom trenutku imamo lijek koji je u kliničkoj fazi ispitivanja sa svim nepoznanica nasuprot lijeka koji je izašao iz te faze, a kojim se liječenje odugovlači jer navodno nema dovoljno informacija o njemu.

Problem Spinraze je očito samo cijena lijeka. O svakom roditelju ovisit će hoće li pristati uključiti dijete u klinička ispitivanje ili će čekati razvoj situacije s postojećim lijekom.

Sustavno rješenje

No, to nije rješenje za sve jer će dio djece i odraslih i dalje biti bez lijeka. Tražimo sustavno rješenje za sve oboljele, a ne samo za one koji zadovoljavaju uvjete uključivanja u klinička ispitivanja - zaključuje Alapić.

U svakom slučaju, ova klinička studija daje novu nadu. Neka dosadašnja ispitivanja lijeka u SAD-u govore da je dio malih pacijenta nakon liječenja uspio samostalno sjediti.

Opširnije


Tagovi

Izdvajamo